서울대병원이 생산한 카티 치료제로 건강을 회복한 급성림프모구성백혈병 환아 신이현군이 지난달 중순 서울 서대문구 세브란스병원에서 소아청소년과 한승민(오른쪽) 교수 등 담당 의료진과 시간을 보내고 있다. 박순재 사진작가 제공


서울대병원이 자체 생산한 ‘카티(CAR-T)’ 치료제로 세브란스병원에서 치료받던 아홉 살의 다운증후군 백혈병 아이를 살린 사례가 처음으로 나왔다. 공공의료 기반의 ‘토종 카티’를 활용해 여러 기관의 난치성 소아·청소년 백혈병 환자 치료에 첫발을 내디딘 것이어서 의료계 주목을 받고 있다. 향후 다기관 적용이 본격화하면 기존 상업용 바다이야기pc버전다운 카티 치료제의 건강보험 제한으로 사각 지대에 있던 환아들에게 더 많은 치료 기회를 제공할 수 있을 것으로 기대된다.
카티 치료는 환자 몸의 ‘면역 T세포’를 뽑아 암세포만 공격하게 유전자 조작을 한 뒤 환자에게 다시 주입하는 1인 맞춤형 치료법이다. 항암치료가 더 이상 듣지 않거나 재발한 고위험 혈액암 환자의 생존율을 기존 10~30%에 바다이야기오리지널 서 약 60%까지 배 이상 끌어올려 새로운 치료 옵션으로 떠오르고 있다.


다운증후군에 백혈병까지 걸린 아이


19일 서울대병원과 이건희소아암·희귀질환지원사업단에 따르면 경기도 파주에 사는 신이현(9)군은 지난해 1월 급성림프모구성백혈 바다이야기예시야마토게임 병(ALL) 진단을 받았다. 다운증후군을 앓는 신군은 태어나자마자 심장 수술을 받는 등 여러 고비를 넘겼고 초등학교에 갈 나이지만 특수 어린이집에 다니던 상황이었다. 장애 치료를 위해 다니던 세브란스병원에서 피검사 수치가 이상하다며 정밀검사를 의뢰했고 ALL로 확진됐다. 곧바로 표준 항암치료에 들어갔다. 여러 차례 항암치료를 시도했으나 골수검사에서 백혈병이 바다이야기게임기 미세하게 남아있는 상태로 나왔다.

이처럼 항암치료에 계속 반응 않고 재발한 경우 일반적으로 남은 선택지는 조혈모세포 이식이다. 타인의 건강한 조혈모세포를 옮겨 심는 치료법인데, 이식 전 고용량 항암제나 전신 방사선 치료를 받아야 해서 아이에겐 고통스러운 과정일 수밖에 없다. 또 미세 잔존 백혈병 양성 상태에서 이식하면 릴게임예시 재발 위험이 높고 치료 자체의 독성으로 불임이나 폐기능 저하, 발달장애 같은 심각한 합병증이 초래될 수 있다. 세브란스병원 소아청소년과 한승민 교수는 “더구나 이현이는 다운증후군을 기저질환으로 갖고 있어 조혈모세포 이식 시 합병증 위험이 높았다”고 설명했다. 합병증으로 인해 조기 사망의 가능성도 배제할 수 없었다는 게 의료진 설명이다.
이런 난감한 상황에서 새로운 희망의 손길이 다가왔다. 서울대병원이 임상연구 형태로 진행해 온 ‘국산 카티 치료’를 접할 기회가 생긴 것. 서울대병원은 병원 내에서 직접 카티를 생산해 치료 시간을 단축하고 비용을 절감할 수 있는 시스템을 국내 최초로 구축, 2022년 4월부터 환자 치료에 적용해 왔다.
현재 소아·청소년 급성 백혈병에 도입된 유일한 카티 치료제는 외국계 제품 ‘킴리아’뿐이다. 다만 킴리아 치료를 받으려면 환자 추출 T세포를 해외로 보내서 카티 치료제로 제조 후 냉동 상태로 다시 국내로 운송해 와야 한다. T세포 재취부터 투입까지 4~6주가 걸리고 비용도 많이 든다. 하지만 서울대 자체 생산 카티를 활용하면 T세포 채취→카티 제조→투여까지 대략 2주면 된다.


벼랑 끝에서 다가온 희망의 손길


그간 카티 치료 임상연구에 공동 참여해 온 세브란스병원 의료진은 서울대병원에 신군의 치료를 제안했고 받아들여졌다. 서울대병원은 보다 많은 환아의 카티 치료를 위해 지난해 3월 정부에서 다기관 확대 승인을 받은 상태였다. 지난해 9월 3일 서울대병원에서 신군의 T세포 채취에 이어 카티 제작이 이뤄졌고 2주만인 17일 세브란스병원에서 투여됐다. 이후 10월과 12월 골수검사에서 미세 잔존 백혈병이 검출되지 않음이 확인됐다. 신군은 현재까지 중대 합병증 없이 좋은 컨디션을 유지 중이다.

더구나 신군은 고(故) 이건희 삼성 회장의 유지로 조성된 ‘소아암·희귀질환지원사업’의 기부금으로 무상 치료의 행운을 누리게 됐다. 신군 엄마 김지영씨는 “그간 항암 치료에만 2000만원 가까이 들어 부담이 컸는데, 아이가 지원 대상이라는 얘기를 듣고 너무 기뻤다. 다운증후군 아이가 카티 치료를 받고 백혈병을 이겨낸 좋은 선례로 다른 장애아들에게 희망이 됐으면 좋겠다”며 웃음을 되찾았다. 한승민 교수는 “장기적 예후는 지켜봐야 한다. 현재의 치료 반응을 유지할 경우 완치도 기대할 수 있을 것”이라고 조심스럽게 예측했다.
최유나 서울대병원 이건희소아암·희귀질환지원사업단 암사업부 연구 교수는 “지금까지 세브란스병원 환아를 포함해 총 16명에게 자체 생산 카티를 투여했고 그 중 1명을 제외하고는 재발 없이 건강하게 지내고 있다”고 말했다. 최 교수는 “현재 삼성서울, 서울아산, 서울성모병원에서도 필요한 절차가 진행 중으로 준비가 끝나는 대로 환자 투여가 가능해질 것이며 이를 통해 다기관 협력 치료 체계가 본격 가동될 전망”이라고 덧붙였다. 사업단의 암사업부 책임자인 강형진 소아청소년과 교수는 “공공의료 기관이 생산한 카티를 지역과 기관에 상관없이 동일하게 적용할 수 있는 점은 환자 접근성 향상에 매우 중요하다”면서 “특히 사회적 기부금을 통해 상업적 카티 치료제의 급여 사각지대 환자들에게 새로운 ㅤ치료 기회를 지속적으로 제공할 수 있게 된 것에 의미가 크다”고 강조했다. 현재의 킴리아 치료제는 2번의 항암치료에 불응하거나 조혈모세포 이식 후 재발한 경우에만 보험이 적용된다. 반면 토종 카티 치료제는 조혈모세포 이식을 받기 힘든 환아 등 보다 치료의 앞단계부터 적용할 수 있는 것이 장점으로 꼽힌다.
민태원 의학전문기자 twmin@kmib.co.kr
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